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                    成體干細胞基因療法

                    發布日期:2011-11-04 

                    這項研究在10月12日自然雜志網站公布,這提供了一個通過基因療法角度重要的概念證據,未來這些干細胞來治療人類的方式。幾年來,科學家已經能夠生產具有干細胞特性的細胞,如皮膚細胞,用專業和成熟的細胞,從我們的身體。這些“IPS的干細胞被說成是”多能“:他們可以根據要求提供專門的細胞,原始細胞相同的基因庫,iPS細胞代表了幾個治療領域的探索,特別是移植或的潛在基礎?;蛑委?,然而,對這些細胞進行的最新研究并沒有提供證明其體內效率的潛力使用上述類型。

                    這是第一次,在法國巴斯德研究所/ INSERM團隊協作桑格研究所和劍橋大學(英國),研究人員已經證實,來自IPS干細胞的細胞可能是基因的框架內使用治療與肝功能衰竭的小鼠模型,以幫助計數器病理的影響。

                    研究人員集中于一種罕見的影響肝的遺傳疾病,。它是由一個點突變在A1 -抗胰蛋白酶的基因,這是為肝細胞的正常工作至關重要。兒童顯示不同程度輕微癥狀(黃疸,腹脹等),但在成年時,這些癥狀可能會逐漸發展成肺氣腫和肝硬化,治愈的唯一希望就是進行肝臟移植。

                    朱利Vallier和大衛洛馬斯執導,英國劍橋大學,并從桑格研究所,由艾倫布拉德利協調,研究人員開始取樣病人的皮膚細胞,然后將其“分化”,在體外培養前應用的屬性多能干細胞:這是“iPS細胞”的階段。通過基因工程,科學家們就能夠糾正突變的疾病負責。然后,他們從事的成熟過程,現在的“健康”的干細胞,導致他們分化為肝細胞。

                    科學家巴斯德研究所和INSERM混合巴斯德研究所/ INSERM先天免疫單位(由詹姆斯迪桑托執導),伊蓮娜施特里克 - 馬爾尚,然后進行測試的新的人類肝細胞,從而產生與肝功能衰竭的折磨的動物模型。他們的研究表明,細胞功能完全適合整合在現有的組織和他們可能有助于治療的小鼠肝再生。


                    最后更新:2011-11-04
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